Catel-Manzke sindrom

Definicija

Catel-Manzke sindrom predstavlja retku bolest kostiju koja se manifestuje bilateralnom hiperfalangijom i klinodaktilijom kažiprsta, često u kombinaciji sa Pierre Robin sekvencijom (pogledajte ovaj termin), koja uključuje mikrognatiju, rascep nepca i glossoptozu.

Pretraga

Pun naziv

Catel-Manzke sindrom

Kratki naziv

Sinonimi

Sindrom Pierre Robin-hiperfalangije-klinodaktilije Hiperfalangija-klinodaktilija kažiprsta sa Pierre Robin sindromom Anomalija kažiprsta-Pierre Robin sindrom Pierre Robin sindrom hiperfalangije-klinodaktilije Palatodigitalni sindrom, tip Catel-Manzke Micrognathia digital sindrom

Orpha broj

1388

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

Nasleđivanje

Autozomno recesivno

Period početka bolesti

ICD 10

Q87.8

OMIM

302380  616145

UMLS

C1844887

GARD

28

MEDDRA

Tekstualni opis
Ključna karakteristika Catel-Manzke sindroma je bilateralna hiperfalangija indeksnog prsta u kojoj postoji dodatni centar osifikacije metakarpofalangealnog zgloba, što rezultira radijalnom devijacijom kažiprsta. U 80% slučajeva digitalna abnormalnost povezana je sa Pierre Robin sekvencom koja kombinuje mikrognaciju, glosoptozu i rascep nepca. Dodatne kongenitalne malformacije koje se često prijavljuju uključuju srčane defekte, kao što su oštećenje ventrikularne septuma i interatrijumsku komunikaciju (vidi ove pojmove). Manje učestali nalazi uključuju kolob irisa, blagi dismorfizam lica (hipertelorizam, kratke palpebralne pukotine, pune obraze, nisko postavljene ili unazad rotirane uši), pectus excavatum, pectus carinatum, skolioza, bilateralni brahidaktilija, bilateralna klinodaktilija petog prsta, dislokacija kolena, talipes, kratke halukse, zastoj u razvoju i intelektualni invaliditet, u rasponu od blage do teške.
Etiologija
Homozigotne i složene heterozigotne mutacije u TGDS (13q32.1) implicirane su kao uzročne u Catel-Manzke sindromu.
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Diferencijalne dijagnoze povezane sa koštanim abnormalnostima mogu uključivati Desbuquois sindrom, Temtamy preaksijalni brahidaktilijski sindrom i brahidaktiliju tipa C (videti ove pojmove).
Tretman
Lečenje zbog tegoba na disajnim putevima i / ili komplikacija hranjenja uključuje položaj na leđima radi disanja i / ili hranjenja i efikasan je za većinu novorođenčadi. Rascep nepca se obično ispravlja hirurškom intervencijom pre dobi od devet meseci. Potrebna je dugotrajna ortodontska nega. Međutim, preporučuje se praćenje multidisciplinarnog tima (pedijatar, kraniofacijalni hirurg, kardiolog, specijalista za bolesti uha i nosa i grla i logoped). Odojčadu je potrebno stalno praćenje hranjenja i procene govora, a treba pratiti i sposobnost disanja.
Dijagnostičke metode
Bolest se dijagnostikuje na rođenju zbog manifestacija povezanih sa Pierre Robin sekvencom i nenormalnim kažiprstom. Radiološki nalazi potvrđuju digitalne abnormalnosti, uključujući natprosečno deltoidnu ili trapeznu kost koja se nalazi ulnarno između blago skraćenog drugog metakarpala i značajno skraćene odgovarajuće proksimalne falange. Na svojoj ulnarnoj strani, ili još neobičnije na radijalnoj strani, pomoćna kost ima oblik klina, verovatno i epifizu koja uzrokuje širenje kažiprsta na nivou metakarpofalangealnog zgloba. Prekobrojna kost se stapa sa prvim falanksom u kasnijem životu što može izazvati subluksaciju na metakarpo-falangealnom zglobu.
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Catel-Manzke sindrom opisan je kod više od 33 pacijenta.
Genetsko savetovanje
Transmisija je autozomno recesivna. Preporučuje se genetsko savetovanje.
Terapija
Klinička istraživanja