Autozomno recesivna proksimalna bubrežna tubularna acidoza

Definicija

Autozomno recesivna proksimalna bubrežna tubularna acidoza (AR pRTA) je redak oblik proksimalne bubrežne tubularne acidoze (pRTA; vidi ovaj pojam) koji se karakteriše izolovanim oštećenjem proksimalnih tubula što dovodi do smanjene reapsorpcije bikarbonata i posledično do trošenja bikarbonata u urinu sa dodatnim karakterističnim kliničkim karakteristikama.

Pretraga

Pun naziv

Autozomno recesivna proksimalna bubrežna tubularna acidoza

Kratki naziv

Sinonimi

Proksimalna bubrežna tubularna acidoza sa očnim abnormalnostima i intelektualnim oštećenjem AR pRTA

Orpha broj

93607

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

Nepoznato

Nasleđivanje

Autozomno recesivno

Period početka bolesti

ICD 10

NULL

OMIM

604278

UMLS

C1970309

GARD

NULL

MEDDRA

NULL
Tekstualni opis
Kao i kod drugih oblika pRTA, hiperhloremična acidoza je tipična karakteristika i početak se obično javlja u detinjstvu. Manifestacije uključuju očne nepravilnosti (pojačana keratopatija, glaukom i katarakta), intelektualni invaliditet i ozbiljna retardacija rasta. Ponekad su prisutne i druge karakteristike poput oštećenja zubne gleđi, kalcifikacije bazalnih ganglija i pankreatitis.
Etiologija
AR pRTA nastaje zbog mutacije gena SLC4A4 na hromosomu 4q13.3 koji kodira elektrogeni kotransporter natrijum bikarbonata 1 (kNBC1). Ovaj protein ima tri izoforme, pri čemu se kNBC1 izoforma dolazi do ekspresije u bubrezima i očima.
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Tretman
Dijagnostičke metode
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Tačna prevalencija nije poznata, ali se smatra da je to retka bolest.
Genetsko savetovanje
AR pRTA nasleđuje se autozomno recesivno i moguće je genetsko savetovanje.
Terapija
Klinička istraživanja