Bolest skladištenja glikogena usled nedostatka mišićne i srčane glikogenske sintaze

Definicija

Bolest skladištenja glikogena usled nedostatka mišićne i srčane glikogenske sintaze karakteriše nedostatak glikogena u mišićima i srcu. Opisana je u dva brata i njihove mlađe sestre. Stariji brat umro je u dobi od 10,5 godina od posledica naglog zastoja srca, a mlađi brat je imao hipertrofičnu kardiomiopatiju, nenormalni broj otkucaja srca i krvni pritisak tokom vežbanja, kao i zamor mišića. Sestra nije imala simptome, ali je nedostatak glikogena utvrđen biopsijom mišića. Sindrom je izazvan homozigotnim missense mutacijama u genu koji kodira mišićnu glikogen sintazu.

Pretraga

Pun naziv

Bolest skladištenja glikogena usled nedostatka mišićne i srčane glikogenske sintaze

Kratki naziv

Sinonimi

Glikogenoza usled nedostatka mišićne i srčane glikogenske sintaze Glikogenoza tip 0b Bolest skladištenja glikogena tip 0b GSD zbog nedostatka glikogen sintaze mišića i srca GSD tip 0b

Orpha broj

137625

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

NULL

Nasleđivanje

Autozomno recesivno

Period početka bolesti

ICD 10

E74.0

OMIM

611556

UMLS

NULL

GARD

NULL

MEDDRA

NULL
Tekstualni opis
Etiologija
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Tretman
Dijagnostičke metode
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Genetsko savetovanje
Terapija
Klinička istraživanja