Dentatorubralna palidoluizinska atrofija

Definicija

Retki podtip autozomno dominantne cerebelarne ataksije tipa I koju karakterišu nevoljni pokreti, ataksija, epilepsija, mentalni poremećaji, kognitivni pad i naglašena anticipacija.

Pretraga

Pun naziv

Dentatorubralna palidoluizinska atrofija

Kratki naziv

Sinonimi

DRPLA_x000D_ Naito-Oyanagi bolest_x000D_ Dentatorubropalidoluizianska atrofija

Orpha broj

101

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

1-9 / 1 000 000

Nasleđivanje

Autozomno dominantno

Period početka bolesti

ICD 10

G11.8

OMIM

125370

UMLS

C0751781

GARD

5643

MEDDRA

Tekstualni opis
Dob početka bolesti je od 1 do 60 godine (srednja starost = 28,8 godina). Pacijenti sa ranijim nastankom (mlađi od 20 godina) imaju tendenciju da se manifestuju mioklonom epilepsijom i intelektualnim deficit. Pacijenti sa kasnim početkom (stariji od 40 godina) skloni su cerebelarnoj ataksiji, horeoatetozi i demenciji. Kliničke karakteristike i starost početka su značajno korelirane sa veličinom ponovaka CAG-a. Magnetna rezonanca glave (MRI) pokazuje atrofiju cerebeluma, moždanog stabla, velikog mozga i nalazi se pojačan signal u periventrikularnoj beloj masi.
Etiologija
Dokazana je nestabilna ekspanzija CAG ponovaka u ATN1 genu (12p13.31).
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Tretman
Dijagnostičke metode
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Prevalencija širom sveta nije poznata. Međutim, bolest se najčešće nalazi u Japanu gde se prevalenca procenjuje na 1/208 000.
Genetsko savetovanje
Terapija
Klinička istraživanja