Hipotonija sa laktatnamo acidozom i hiperamonemijom

Definicija

Sindrom se karakteriše teškom hipotonijom, laktatnom acidozom i kongenitalnom hiperamonemijom.

Pretraga

Pun naziv

Hipotonija sa laktatnamo acidozom i hiperamonemijom

Kratki naziv

Sinonimi

Kombinovani defekt oksidativne forforilacije tipa 5 COXPD5

Orpha broj

137908

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

NULL

Nasleđivanje

Autozomno receisvno

Period početka bolesti

ICD 10

E88.8

OMIM

611719

UMLS

C2673642

GARD

NULL

MEDDRA

NULL
Tekstualni opis
Ultrazvučni pregled tokom 36. nedelje trudnoće otkriva generalizovani edem. Hipertrofična kardiomiopatija i tubulopatija razvijaju se tokom prve nedelje života i novorođenčad umire u prvom mesecu. Aktivnost enzima u respiratornom lancu mitohondrija smanjena je u mišićima pacijenata.
Etiologija
Mutacije su identikovovane u MRPS22 genu, kodirajućem za mitohondrijalni robozomalni protein.
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Tretman
Dijagnostičke metode
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Do sada je opisana u tri novorođenčeta, rođena od konsangvinih roditelja.
Genetsko savetovanje
Terapija
Klinička istraživanja