Mikro sindrom

Definicija

Mikro sindrom je autozomno recesivni poremećaj koji je karakterisan očnim i neurorazvojnim oštećenjima i mikrogenitalijama. Predstavlja teško intelektualno oštećenje, mikrocefaliju, urođenu kataraktu, mikrokorneu, mikroftalmiju, agenezu / hipoplaziju korpusa kalozuma i hipogenitalizam.

Pretraga

Pun naziv

Mikro sindrom

Kratki naziv

Sinonimi

Warburg mikro sindrom WARBM

Orpha broj

2510

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

Nepoznato

Nasleđivanje

Autozomno dominantno

Period početka bolesti

ICD 10

Q87.0

OMIM

600118  614222  614225  615663

UMLS

C1838625

GARD

5534

MEDDRA

NULL
Tekstualni opis
Izuzev oftalmoloških karakteristika, u ranom postnatalnom periodu klinički i dismorfni nalazi su ili nevidljivi ili suptilni.
Etiologija
Mutacije u RAB3GAP genu koji pokazuje povezanost sa regionom homozigositnosti na 2q21.3, identifikovane su u nekim porodicama. RAB3GAP gen kodira člana porodice proteina Rab3, koji je uključen u regulisanu egzocitozu neurotransmitera i hormona. Sugerisano je da je hipogenitalizam hipotalamičkog porekla i da su oštećenja oka i neurorazvijena deformacija posledica nenormalnog vezikularnog transporta neurotransmitera i egzocitoze.
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Mikro sindrom treba razmotriti kod svakog odojčadi koja ima urođenu kataraktu.
Tretman
Ne postoji specifičan tretman za Micro sindrom i upravljanje je simptomatsko. Treba preporučiti konvencionalni pristup koji se koristi kod urođene katarakte.
Dijagnostičke metode
Očni nalazi su najpouzdaniji dijagnostički znakovi Mikro sindroma, posebno u dojenačkoj dobi. Patognomonični oftalmološki nalazi uključuju mikroftalmiju, mikrokorneju, kataraktu, atonične zenice, blagu optičku atrofiju i teško oštećenje vidnog korteksa.
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Od prvog opisa, u literaturi je prijavljeno 26 slučajeva mikro sindroma.
Genetsko savetovanje
Terapija
Klinička istraživanja