Miotonia permanens

Definicija

Miotonia permanens je veoma redak, postojan i teži oblik miotonije pogoršane kalijumom (PAM, vidi ovaj pojam).

Pretraga

Pun naziv

Miotonia permanens

Kratki naziv

Sinonimi

Orpha broj

99735

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

Nepoznato

Nasleđivanje

Autozomno dominantno

Period početka bolesti

ICD 10

G71.1

OMIM

608390

UMLS

NULL

GARD

NULL

MEDDRA

NULL
Tekstualni opis
Kontinuirana i teška miotonija počinje tokom detinjstva (obično pre 10 godine) i zahvata uglavnom mišiće lica, vrata, udova i grudnog koša. Može se pogoršati vežbanjem ili unosom kalijuma, a ređe hladnoćom. Povremeno pacijenti imaju hipertrofiju mišića, posebno vrata i ramena. Paraliza se nikada ne primećuje. Snažna ukočenost faringealnih i respiratornih mišića može izazvati epizode ​​hipoksije i acidoze koje mogu ugroziti respiratornu funkciju. Potrebno je pažljivo praćenje tokom operacije jer se mogu javiti rigidnost i rabdomioliza. Sredstva za depolarizaciju mogu izazvati ozbiljne probleme sa ventilacijom zbog paradoksalnog povećanja krutosti disajnih mišića i stoga se moraju izbegavati.
Etiologija
Miotonia permanens je natrijumska kanalopatija u mišićima usled mutacija gena SCN4A koji kodira alfa podjedinicu natrijum-voltiranog kanala skeletnog mišića Nav1.4.
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Tretman
Dijagnostičke metode
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Prevalenca je nepoznata.
Genetsko savetovanje
Transmisija je autozomno dominantna.
Terapija
Klinička istraživanja