Multipla deficijencija sulfataze

Definicija

Višestruki nedostatak sulfataze (MSD) je veoma retka i fatalna bolest skladištenja lizosoma, koju karakteriše klinički fenotip koji kombinuje karakteristike različitih nedostataka sulfataze (bilo lizosomalnih ili ne), koji mogu imati neonatalne (najteže), infantilne (najčešće) i juvenile (retke) prezentacije sa manifestacijama, koje uključuju hipotoniju, grube crte lica, blagu gluvoću, skeletne anomalije, ihtiozu, hepatomegaliju, zastoj u razvoju, progresivno neurološko propadanje i hidrocefalus.

Pretraga

Pun naziv

Multipla deficijencija sulfataze

Kratki naziv

Sinonimi

MSD_x000D_ Juvenilna sulfatidoza, Austinovog tipa_x000D_ Mukosulfatidoza

Orpha broj

585

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

NULL

Nasleđivanje

Autozomno recesivno

Period početka bolesti

ICD 10

E75.2

OMIM

272200

UMLS

C0268263  C1720864

GARD

5061

MEDDRA

NULL
Tekstualni opis
Etiologija
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Tretman
Dijagnostičke metode
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Genetsko savetovanje
Terapija
Klinička istraživanja