Nemalina miopatija sa nastankom u detinjstvu

Definicija

Nemalina miopatija sa nastankom u detinjstvu, ili blaga nemalina miopatije je vrsta nemaline miopatije (NM; vidi ovaj pojam), koju karakteriše distalna slabost mišića, a ponekad i usporenje mišićne kontrakcije.

Pretraga

Pun naziv

Nemalina miopatija sa nastankom u detinjstvu

Kratki naziv

Sinonimi

Blaga nemalina miopatija

Orpha broj

171439

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

NULL

Nasleđivanje

Autozomno dominantno

Period početka bolesti

ICD 10

G71.2

OMIM

161800  256030  609273  609284  609285  615731

UMLS

C0546125

GARD

7171

MEDDRA

NULL
Tekstualni opis
NM sa nastankom u detinjstvu može predstavljati 10-15% ukupnih slučajeva. Početak bolesti je sa oko 10 godina, sa početnom prezentacijom simetrične slabosti dorzifleksije i pada stopala ili opšte sporosti mišićne kontrakcije. Svi pokreti skočnog zgloba i više proksimalnih mišića ekstremiteta mogu biti oslabljeni. Slabost je polako progresivna. Mišići lica, respiratornog i srčanog mišića su obično normalni, ali pacijenti ne mogu da skoče ili trče zbog slabosti mišića ili sporosti.
Etiologija
Ovaj oblik NM je uzrokovan mutacijama u genima ACTA1 (1q42.13), NEB (2q22), TPM2 (9p13.3) ili TPM3 (1q21.2), a njegova transmisija sledi autozomno dominantan obrazac.
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Tretman
Dijagnostičke metode
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Godišnja incidenca NM je procenjena na 1 / 50.000 živorođenih.
Genetsko savetovanje
Terapija
Klinička istraživanja