Spondilokarpotarzalna sinostoza

Definicija

Spondilodisplazična displazija je klinički karakterisana postnatalnim progresivnim promenama pršljenova, koje se često manifestuju kao blokirani pršljenovi, doprinoseći skraćenju trupa i time nesrazmerno niskom rastu, skoliozi, lordozi, karpalnoj i tarzalnoj sinostozi, te retko equinovarusom.

Pretraga

Pun naziv

Spondilokarpotarzalna sinostoza

Kratki naziv

Sinonimi

Sinspondilizam

Orpha broj

3275

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

NULL

Nasleđivanje

Autozomno recesivno

Period početka bolesti

ICD 10

Q76.4

OMIM

272460

UMLS

C1848934

GARD

4974

MEDDRA

NULL
Tekstualni opis
Dok je klinički početak postnatalni, pravilna dijagnoza postaje evidentna kasnije u detinjstvu. Primarne kliničke karakteristike SCT sindroma uključuju progresivne vertebralne fuzije, koje se manifestuju kao blok pršljenskih tela što dovodi do skraćenja trupa i neproporcionalno kratkog stasa, koji postaje očigledan sa fizičkim rastom. Skolioza, lordoza, karpalna i tarza sinostoza sa klubskim stopalima su česti. Blagi dismorfizam lica, okruglog lica sa naglašenim čelom i prekrivenim nosnicama. Retku su dalje promene u vidu rascepa nepca u srednjoj liniji, provodni gubitak sluha, prekomerna pokretljivost zglobova i hipoplazija zubne gleđi.
Etiologija
SCT sindrom nastaje zbog mutacija FLNB gena (lokalizovanog na 3p14.3) koji kodira citoskeletni protein filamin B.
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Diferencijalna dijagnoza može uključivati izolovani Klippel-Feil sindrom i druge vertebralne displazije, poput autozomno dominantne spondilokostalne displazije i sindroma višestrukih sinostoza (videti ove pojmove).
Tretman
Lečenje uključuje oftalmološke, audiološke i procene kičme. Skolioza se leči lekovima; nije opisana efikasna hirurška intervencija. Cervikalna kičma treba da se evaluira na nestabilnost pre primene opšte anestezije. Lečenje bola je neophodno jer pacijenti pate od teških i stalnih fizičkih bolova zbog deformacija kičme i blokade spojenih pršljenova.
Dijagnostičke metode
Dijagnoza se potvrđuje skeletnim rentgenom i genetskim testiranjem. Radiografski snimci prikazuju progresivne vertebralne fuzije i fuzije lumbalne kičme, karpalnu i tarzalnu sinostozu bez anomalija rebra. Povremeno se izveštava i o odloženoj osifikaciji epifize i bilateralnoj epifiznoj displaziji femura.
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Prevalenca SCT sindroma nije poznata.
Genetsko savetovanje
SCT sindrom prati autozomno recesivno nasleđivanje.
Terapija
Klinička istraživanja