Woodhouse-Sakati sindrom

Definicija

Woodhouse-Sakati sindrom predstavlja multisistemski poremećaj obilježen hipogonadizmom, alopecijom, dijabetesom melitusom, intelektualnim deficitom i ekstrapiramidalnim simptomima sa horeoatetoidnim pokretima i distonijom.

Pretraga

Pun naziv

Woodhouse-Sakati sindrom

Kratki naziv

Sinonimi

Sindrom dijabetesa-hipogonadizma-gluvoće i intelektualne invalidnosti

Orpha broj

3464

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

NULL

Nasleđivanje

Autozomno recesivno

Period početka bolesti

ICD 10

Q87.8

OMIM

241080

UMLS

C0342286

GARD

5592

MEDDRA

NULL
Tekstualni opis
Početak je obično u adolescenciji. Dodatne manifestacije mogu uključivati senzorineuralnu gluvoću, spljoštene T talase na EKG-u, Epi napade, senzornu polineuropatiju, dizartriju, razne kraniofacijalne abnormalnosti (visoko čelo, pljosnati potiljak, trouglasto lice, istaknuti nosni koren, hipertelorizam i padajuće palpebralne fisure), skoliozu, hiperrefleksiju i kamptodaktiliju.
Etiologija
Woodhouse-Sakati sindrom povezan je sa mutacijama u DCAF17 genu (2q31.1), koji kodira nukleolarni protein nepoznate funkcije.
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Tretman
Dijagnostičke metode
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Do sada je prijavljeno oko 30 pacijenata iz konsangvinih bliskoistočnih porodica, zajedno sa jednom ženom bele rase i tri rođaka iz indijske porodice.
Genetsko savetovanje
Bolest se prenosi autozomno recesivno.
Terapija
Klinička istraživanja