X-povezana miopatija sa prekomernom autofagijom

Definicija

X-povezana miopatija sa prekomernom autofagijom je X vezana miopatija povezana sa prekomernom autofagijom koja se inicijalno javlja u detinjstvu, okarakterisana sporo progresivnom mišićnom slabošću i jedinstvenim histopatološkim nalazom.

Pretraga

Pun naziv

X-povezana miopatija sa prekomernom autofagijom

Kratki naziv

Sinonimi

XMEA_x000D_ Vacuolarna miopatija

Orpha broj

25980

Kategorija

Podkategorija

Naziv na stranom jeziku

Prevalenca

NULL

Nasleđivanje

X vezano recesivno

Period početka bolesti

ICD 10

G71.8

OMIM

310440

UMLS

C1839615  C2931230

GARD

3892

MEDDRA

NULL
Tekstualni opis
Prve manifestacije se obično javljaju kod dece oko 5-10 godina i uključuju poteškoće pri penjanju stepenicama i trčanju.
Etiologija
Lokusa Xq28 je povezana bolešću.
Prognoza
bolest_prognoza
Diferencijalna dijagnoza
Tretman
Dijagnostičke metode
Mišićna vlakna nisu nekrotična, ali pokazuju prekomernu autofagijsku aktivnost i egzocitozu fagocitovanog materijala.
Antenatalna dijagnoza
Epidemiologija
Do sada je opisana u petnaest porodica.
Genetsko savetovanje
Transmisija je recesivno povezana sa X hromozomom; ženski nosioci su asimptomatski ili su samo blago pogođeni.
Terapija
Klinička istraživanja